目的：探讨基于数据挖掘的中医药在肝豆状核变性治疗中的用药规律。方法：从1990年1月至2020年1月，通过计算机检索中国知网（CNKI）、万方数据（DATA）、维普和中文科技期刊数据库（VIP）中医药治疗肝豆状核变性的相关文献。对Microsoft　Excel2010年的用药频率进行了分析，并对处方药进行了关联规则复杂网络系统聚类分析。结果：共收录文献161篇，筛选处方151张，中药70种。中药使用频率最高的前五位是泽泻、姜黄、大黄、黄连和丹参。五大功效依次为：利水利湿、活血化瘀、清热补虚、化瘀。二是活水利湿、活血化瘀、清热利胆相结合；三是活血化瘀、清热利胆相结合。通过聚类分析，得到了三类中药组合。结论：中医治疗以清热利湿、活血化瘀为主。常用益水渗湿、活血化瘀、清热，可与补虚泻药合用。